Főoldal » Címke archívum: ritka betegségek

ritka betegségek címkével jelölt bejegyzések

Az első gyógyszer, amely a Duchenne-féle izomdisztrófia mutációit képes lassítani

2026.03.10

Óriási lehetőség az érintett betegek számára, ha egy eddig gyógyíthatatlan ritka betegségnek végre megjelenik reménybeli terápiája. Különösen igaz ez, ha olyan kisgyerekekről van szó, akik egy folyamatosan romló betegséggel élnek. A lehetőség kihasználásához elengedhetetlen, hogy e gyermekek hozzájuthassanak a számukra ...

Hírek | Duchenne-féle izomdisztrófia, finanszírozás, Gyógyszer, petíció, ritka betegségek, társadalombiztosítás, terápia

A genetikai diagnosztika bővülése elengedhetetlen a precíziós gyógyszerek fejlesztéséhez

2026.03.03

A magyar lakosság mintegy negyedét érintik közvetlenül vagy közvetetten, a társadalom számára mégis többnyire láthatatlanok a ritka betegségek. A megközelítőleg nyolcezer különféle betegség érintettjeinek háromnegyede gyermek, a diagnózisok közel 95 százalékához pedig a mai napig nem társítható jóváhagyott célzott terápia. ...

Hírek | diagnosztika, fejlesztés, genetika, gyógyszerek, Novartis, ritka betegségek, terápia

A világ legdrágább gyógyszere

2019.11.28

Hatalmas médiafigyelmet kapott, hogy október végén beadták a gyűjtés nyomán összejött pénzből beszerzett innovatív génterápiás gyógyszert, a másfél éves Zentének, aki ritka, gerinc eredetű izomsorvadásban, vagyis SMA1 betegségben szenved. Ez a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, amely az izommozgások gyengüléséhez, ...

Cikkek | ár, egészségbiztosítás, gyógyszerek, izomsorvadás, ritka betegségek, SMA1, Spinraza, támogatás, Zente, Zolgensma

A Vanessa Research vásárolta fel a Hungaro-Galt

2019.10.12

Egy amerikai alapítású orvosbiológiai cég, a Vanessa Research vásárolta fel a Hungaro-Gal Gyógyszergyártó és Szolgáltató Kft.-t, amelynek kaposvári telephelyein jelentős fejlesztéseket tervez. A Vanessa Research menedzsmentje bejelentette, hogy a jövőben is biztosítani kívánja a gyártási folyamatok zavartalan működését a Hungaro-Gal ...

Hírek | felvásárlás, gyógyszergyártás, Hungaro-Gal, ritka betegségek, Vanessa Research

Hogyan születnek az Európai Unióban az árva gyógyszerek?

2019.09.25

A ritka betegségek gyógyszerei nem ígérnek nagy forgalmat és gyors megtérülést, nem is vonzzák igazán a fejlesztőket. Ezt ellensúlyozhatják az „orphan” státuszú medicinák jogtulajdonosainak nyújtott kedvezmények. Az árva gyógyszer cím elnyerésének feltételeit az Európai Unióban közös szabályok rögzítik. Ezeket mutatjuk ...

Cikkek | árva gyógyszerek, Európai Unió, Jog, minősítés, orphan, ritka betegségek, szabályozás

A kórok pontosabb elkülönítésével egyre több lesz az orphan is

2019.04.26

A közelmúltban egy ország ismerhette meg a sajtóból azt a spinális izomatrófiában (SMA) szenvedő kislányt, akinek családja – tb-támogatás híján – alapítvánnyal próbál összegyűjteni mintegy százmillió forintot gyógyszerre. Ezúttal a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) szakértője, dr. Bidló Judit bemutatja olvasóinknak ...

Cikkek | genetikai probléma, gyógyszerkutatás, gyógyszerpiac, orphan, ritka betegségek, tb-támogatás