Egy olyan új, önálló részlegének megalakulását jelentette be a GlaxoSmitKline, amely ritka betegségek gyógyszereit fejleszti és forgalmazza majd. Jelenleg több mint 5500 e kategóriába tartozó betegséget tartanak nyilván, amelyeknek kevesebb mint tíz százalékát tudják gyógyítani – azaz a cég jelentős kielégítetlen terápiás szükséglettel számolhat. A ritka betegségeknek nevezett kórképek tízezer emberből csak körülbelül ötöt érintenek, azonban változatosságuk és számosságuk okán akár a lakosság 6–8 százaléka is ritkabetegség-páciensnek tekinthető. E kórállapotok közül több is genetikai okú, gyerekkorban kezdődik, élethossziglani rokkantságot/fogyatékosságot és korai halált okoz.
A maga elé tűzött cél érdekében a GSK tavaly két speciális profilú céggel, a Prosensával és a JCR Pharmaceuticalsszel alakított ki stratégiai együttműködést. Előbbivel négy olyan, ribonukleinsav-alapú vegyület alkalmazására, amelyekkel a Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő betegek négy specifikus, de különböző csoportját kezelnék. A JCR-től pedig a cég több olyan enzimpótlás-terápia globális jogait szerezte meg, amelyekkel, ha engedélyezik őket, olyan ritka állapotokat lehet majd kezelni, mint a Hunter szindróma, illetve a Fabry- és a Gaucher-betegség – közölte a World Pharma News.
Egy olyan új, önálló részlegének megalakulását jelentette be a GlaxoSmitKline, amely ritka betegségek gyógyszereit fejleszti és forgalmazza majd. Jelenleg több mint 5500 e kategóriába tartozó betegséget tartanak nyilván, amelyeknek kevesebb mint tíz százalékát tudják gyógyítani – azaz a cég jelentős kielégítetlen terápiás szükséglettel számolhat. A ritka betegségeknek nevezett kórképek tízezer emberből csak körülbelül ötöt érintenek, azonban változatosságuk és számosságuk okán akár a lakosság 6–8 százaléka is ritkabetegség-páciensnek tekinthető. E kórállapotok közül több is genetikai okú, gyerekkorban kezdődik, élethossziglani rokkantságot/fogyatékosságot és korai halált okoz.
A maga elé tűzött cél érdekében a GSK tavaly két speciális profilú céggel, a Prosensával és a JCR Pharmaceuticalsszel alakított ki stratégiai együttműködést. Előbbivel négy olyan, ribonukleinsav-alapú vegyület alkalmazására, amelyekkel a Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő betegek négy specifikus, de különböző csoportját kezelnék. A JCR-től pedig a cég több olyan enzimpótlás-terápia globális jogait szerezte meg, amelyekkel, ha engedélyezik őket, olyan ritka állapotokat lehet majd kezelni, mint a Hunter szindróma, illetve a Fabry- és a Gaucher-betegség – közölte a World Pharma News.