Beláthatatlan átalakulás előtt áll a gyógyszerágazat. Az onkológiai piac jelzi a régi értékelési rutinok tarthatatlanságát, a génterápia totális nemzetköziesedést hozhat, a betegek érdekeinek pedig továbbra sincs képviselője. Ezekről beszélgettünk dr. Molnár Márk Péterrel, aki kutatóként, a finanszírozó tisztségviselőjeként és ipari tanácsadóként is gyűjtött tapasztalatokat a szektor működéséről.
Augusztus elején került nyilvánosságra, hogy a Novartis új készítménye, a Zolgensma engedélyezéséhez manipulált adatokat nyújtottak be az amerikai gyógyszerügyi hatóságnak. Egy ilyen hír hagy nyomot a közfinanszírozott befogadásokkal foglalkozó szakemberekben?
Amikor ezek a dolgok kiderülnek, akkor még általában a klinikai vizsgálatok zajlanak, tehát az érintett gyártók még messze vannak a biztosítókkal folytatott tárgyalásoktól. Miután lezárulnak a törzskönyvezési vizsgálatok, elsôként általában az amerikai gyógyszerhatóságnál (FDA), utána pedig az európai gyógyszerügynökségnél (EMA) kapják meg a forgalombahozatali engedélyt a gyógyszerek. Csak utána kérnek támogatást a szernek a világ nagyobb országaiban, majd jóval késôbb nálunk. Magyarországon eleve sokára jut el ebbe a fázisba az új termék. A magyar szabályozás azt mondja, hogy három országban kell elnyernie a támogatást a gyógyszernek, mielőtt nálunk is megkaphatja azt.
Azért a rossz hír benne marad a finanszírozók fülében?
A készítménnyel kapcsolatos rossz hír általában nem egy termékre, hanem a gyártóra „ragad rá”. Emiatt tipikusan nem a két év múlva esedékes befogadásról szóló alkut érinti kellemetlenül, hanem a cég azon készítményét, amelyik befogadásáról éppen tárgyalnak. Így egy ilyen fiaskónak esetenként kellemetlen és hosszú távú hatása van az adott cégre, annak hitelére, ezen keresztül pedig tárgyalási pozíciójára. Ennél az esetnél is világos, hogy az adatokba való technikai jellegű beavatkozásról lehetett szó, ami nem érinti a termék megítélését, biztonságosságát, minőségét, mégis a hír árt a vállalat hitelességének.
NÉVJEGY Dr. Molnár Márk Péter orvos-közgazdászként 2005-tôl 2006-ig az Egészségügyi Stratégiai Kutató Intézet Technológiaértékelő Irodáján dolgozott. 2006-tól 2010-ig az Országos Egészségbiztosítási Pénztár gyógyszertámogatásért, majd késôbb gyógyászati segédeszközök támogatásáért felelôs főosztályvezetője volt. Az általa vezetett csapat erőfeszítéseinek köszönhetően sikerült radikálisan átalakítani a hazai gyógyszertámogatás rendszerét, aminek köszönhetően az lényegesebb hatékonyabb, transzparensebb és fenntarthatóbb lett. 2016-ig a Budapesti Corvinus Egyetem Vezetéstudományi Intézetében dolgozott kutatásvezetőként. Ott védte meg doktori disszertációját is a terápiamenedzsment és betegedukációs programok adherenciajavító hatásának és gazdaságosságának témakörében. Jelenleg az Ideas & Solutions Kft. szenior tanácsadója.
Az árat befolyásolhatja?
Nem, vagy legalábbis nem szükségszerűen és közvetlenül. Mire odáig eljut a gyógyszer, addigra valószínûleg tisztázódnak a konkrét kétségek, átalakul a törzskönyv, és már az árak is mások lesznek globális szinten. Elég valószínűnek tűnik, hogy ebben a konkrét esetben az adatok kérdése közvetlenül nem érinti az FDA értékelésének eredményét sem.
Hogyan értékeli, súlyos hiba az, ami ezzel a készítménnyel megtörtént?
Ami velük történt, az a Boeing-effektus, amikor tudják, lehet, hogy le fog zuhanni a gép, de inkább nem beszélnek róla, hátha mégse következik be a tragédia. Önmagában nem kivételes eset, hogy a törzskönyvezés alatt egy gyógyszerről kiderül valami, az ügy súlyától függôen ilyenkor visszavonják, félreteszik, további adatokat gyűjtenek. Ez normális velejárója a gyógyszerfejlesztésnek. A gond az, amikor a cég megpróbálja eltitkolni, hogy a gyógyszere egyébként úgy tűnik nem jó, vagy esetleg ne adj isten, veszélyt jelenthet. Itt a hírek alapján egy egyszerű statisztikai eljárási hiba történt, ami nem érinti a készítmény megítélését, azonban ha a Novartis előbb értesítette volna az FDA-t, akkor az hónapokkal tolta volna el az engedélyezést, ezzel anyagi kárt okozva a cégnek.
Mit tanácsolna a Novartis-nak, milyen magatartást kövessen az SMA gyógyszer fiaskója után? Hogyan jöjjön ki ebbôl a helyzetből?
Az ilyen szituációkban a legjobb nyílt lapokkal játszani, akkor is, amikor az ember odamegy a finanszírozóhoz tárgyalni. El kell mondani mi volt a gond, és azt a cég hogyan, milyen eszközökkel próbálta megoldani. Ez nem könnyű, de ez a magatartás értelmesebb, mint azt mondani, hogy mindent helyesen csináltak, miközben nyilvánvalóan nem ez történt. Amióta nem a hazai egészségbiztosítónál dolgozom, a munkám legérdekesebb része támogatni a gyógyszeripari vállalatok vezetőit az ehhez hasonló helyzetek kezelésében és a döntéshozók felé történő kommunikációjában, Lengyelországtól egészen az Egyesült Arab Emirátusokig.
A gyógyszeripari cégeknél a fiaskók nem is annyira ritkák. Sokan emlékezhetnek a GlaxoSmithKline elsősorban onkológiai portfóliójának vesszőfutására, amikor egy-két éven belül Kínától Lengyelországon át mindenütt sorozatos botrányok kísérték a tevékenységüket. Kínában egy vizsgálat eredményeként a céget közel félmilliárd dollárra büntették korrupció miatt, a kínai cégvezetőnek pedig három évre börtönbe kellett vonulnia. Lengyelországban is korrupció miatt jött a keserű pirula; orvosokat vesztegettek meg a cég emberei. Õk ebbôl úgy jöttek ki, hogy eladták a teljes onkológiai üzletágat. Nyilván nem lehet kijelenteni azt, hogy ez volt a megatranzakció egyetlen vagy akár fő mozgatórugója, de minden kétséget kizáróan ez is szerepet játszott az ügylet létrejöttében. A botránysorozatukról pozitív piaci hírrel terelték el a figyelmet, amikor bejelentették, hogy megállapodtak; a Novartis megvásárolja a GlaxoSmithKline onkológiai termékportfólióját, miközben a Novartis leválasztja az oltóanyaggyártó részlegét, amely így a Glaxo-hoz kerül. A változásokkal jelentős reorganizáció zajlott mindkét érintett cégnél. A tranzakciók megerősítették a cégek pénzügyi helyzetét, és rögtön javították a részvények értékét is, de az alapproblémától nyilván nem szabadult meg egyik vállalat sem.
Az imázs ezzel helyreállt?
A GSK-é biztosan. Az onkológiai portfólió inkább a nyilvánosság szeme előtt van, és mintha most a Novartisnak lennének hasonló gondjai, mint amilyenek korábban a GSK-nak voltak. Tavaly robbant a Novartis görögországi – nagy valószínűséggel egy, a Novartistól tökéletesen független, általa nem is befolyásolható belpolitikai játszmával összefüggő – botránya, és ezt követte az amerikai. Az utóbbiban a cég azzal került a címoldalakra, hogy Donald Trump ügyvédjének, Michael Cohennek 1,2 millió dolláros megbízást adott, miközben az összegért cserébe annak gyakorlatilag nem kellett érdemi munkát végeznie.
Csak az onkológia ennyire forró terület?
Nem, valamennyi végletesen drága szerrel ugyanez megtörténhet. A ritka betegségekre ható, vagy a személyre szabott terápiák annyira drágák, hogy semmilyen gazdaságossági megközelítés nincs, amivel indokolható lenne, hogy ezeket bárkinek ki kéne fizetnie. Az ilyen gyógyszereknek gazdaságosság – helyesebben csak a gazdaságosság – szempontjából nem sok értelme van.
Azért mégis megvásárolják a biztosítók.
A társadalmi nyomás hatására, morális, vagy etikai okokból… Ez nem biztos, hogy baj. De ha kimondjuk, hogy egy terméket az adó- vagy járulékfizetők pénzéből a gazdaságosságától függetlenül meg fogunk venni, akkor az paradox hatással lesz az árakra. Magyarul, ha úgy megyünk ki a piacra, hogy mindenképp barackot akarunk venni akármennyiért is adják, akkor könnyen lehet, hogy a barack ára hirtelen roppantul felmegy.
Most mi hol tartunk a sorolással, van már valamiféle szabály, konkrét összeg, hogy mennyit áldozhat az egészségbiztosító egy betegre?
Országa válogatja. Van ahol van ilyen hüvelykujj-szabály, és van ahol nincs. Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) ajánlása, hogy senkinek se kerüljön többe egyetlen megmentett minőségi életéve, mint az egy főre jutó GDP háromszorosa. Vannak olyan országok, ahol ez törvényben vagy irányelvben rögzítve van. Nálunk az egészség-gazdaságtani irányelv utal erre, ami a gyakorlatban inkább elvi támpontként szolgál. A nemzetközi tapasztalatok amúgy azt mutatják, hogy egy merev szabálynak nem sok értelme van, életszerűtlen, és a tényleges gyakorlat elmozdul a merev küszöbértékektől.
Hacsak a SMA-s betegek terápiáját veszszük, az említett „irányárnak” már most többszörösét fizeti ki a NEAK egy-egy beteg kezeléséért.
Nincs is értelme az eddigi finanszírozási és egészség-gazdasági értékelési keretek között ezekről a termékekről gondolkodni. Józan ésszel ezeket a nagyon drága szereket senki sem fizetné ki. A szakmában mind gyakrabban kerül elő, hogy új szempontokra lenne szükség a nagyon drága terápiák befogadási döntéseihez, ezeknél a termékeknél máshol vagy máshogy kellene meghúzni a határokat. A „máshogy” kérdésében azonban az eltérő piaci érdekek miatt nehéz egyezséget kötni. Vannak már országok, ahol elkezdtek a fő rendszertől eltérő, „külön utas” megoldásokat alkalmazni.
Például a pénzügyi szemlélete miatt amúgy sokat kritizált brit egészségügyi szolgálat (NHS) az onkológiai betegek ellátására külön büdzsét, úgynevezett rák-alapot hozott létre. Azt finanszírozzák, ami annak a kereteibe belefér, kvázi belátva, hogy a szigorú gazdaságossági értékelés eredményeként ezek a termékek nem lennének támogatva, amit ők maguk sem tartanak helyesnek. Pár közép-európai ország az ilyen készítményeket mentesíti az egészség-gazdasági szempontú értékelés alól, de nyilván ez is megkérdőjelezhető gyakorlat, mert mint minden preferenciális szabályozás, ez is elsülhet visszafelé. Az amúgy „szigorú” szlovák rendszerben például, miután kiskaput nyitottak a ritka betegségek gyógyszereinek, a biztosítói költések elkezdtek hirtelen nőni, így most azon gondolkodnak, hogy hogyan szűkítsék vagy zárják be a kiskaput.
Van esély arra, hogy a hazai betegeknek is elérhetővé váljon a Novartis új, végleges gyógyulást ígérő gyógyszere?
Bár gyógyszerként törzskönyvezik, az SMA új terápiája nem egy hagyományos értelemben vett gyógyszer, hanem egy több elemű technológia. A kezeléssel a beteg saját sejtjeit veszik ki, majd manipulálják annak érdekében, hogy mikor visszateszik, saját maga is képes legyen előállítani azt az enzimet, amire szükség van az izmok normális működéséhez. A most elérhető terápiák csak pótolják az enzimet. Az új eljárással viszont a szervezet képes lesz önmaga előállítani azt. Így, noha személyre szabott gyógyszerről beszélünk, maga az eljárás inkább egy orvosi beavatkozás. Ezért az ilyen szerek (van már hasonló más területen, pl. a vérzékenység vagy bizonyos leukémiák gyógyítására is) meglehetős kihívás elé állítják a biztosítókat. Ugyanis már nem pusztán arról van szó, hogy valaki bevesz egy gyógyszert, ami kivált egy élettani reakciót, hanem arról, hogy a készítmény maga egy komplex beavatkozás. Ez utóbbi miatt a terápia logisztikai feladvány is. Az ilyen kezelések általában akkreditált kezelőközpontokhoz kötöttek. Kérdés, ki utazik majd? A beteg vagy csak egy szövetdarabja? Kié a felelősség, ha valami hiba történik a sejtek visszaültetésénél? Azaz ezeket a gyógyszereket nem lehet egyszerűen csak behozni az országba, csak ott lesz elérhető, ahol van hozzá szakértelem, labor-, diagnosztikai háttérszolgáltatás.
Ezekre az ipari változásokra mennyire felkészültek a biztosítók?
Nagyon nincsenek. De a cégek sincsenek, ők is most próbálják megérteni, hogy majd kit, miről kell meggyőzni, ki mit csinál a jövőben, hogyan zajlanak majd a nemzetközi folyamatok, vagy hogyan kell elmondani ezt az egész történetet a döntéshozóknak. A fejekben a gyógyszer olyan, hogy kipattintom és beveszem. Ám a személyre szabott terápiák már nem ilyenek. Sokkal inkább egy komplex kúrára hasonlítanak, mint egy tablettára. Olyan új terület ez, amiben munkám során van módom együtt gondolkodni egy globális nagyvállalat európai központjának csapatával, és olyan érdekes, új kérdések merülnek fel szinte minden nap, hogy lesz bőven mit megoldani az elkövetkező években. Teszem hozzá: a jogalkotóknak és a finanszírozóknak is, mert ha a génterápia beváltja a hozzá fûzött reményeket, akkor az egészségügy nemzetköziesedése megállíthatatlan lesz. Mindaz, amiről eddig „határokon átnyúló egészségügy” címszóval beszéltünk, totálisan eltörpül azokhoz a változásokhoz képest, amelyeket ezek a terápiák jó eséllyel okozni vagy katalizálni fognak.
Tegyük fel, hogy valamiért nem működik ez a termék, akkor kié lesz a felelősség?
Olyan kérdéseket feszeget, amiket senki nem tud jelenleg pontosan megválaszolni. A feszültségek oldásához értelmes, minőségi párbeszédre lenne szüksége a cégeknek és a finanszírozói oldalnak is. A génterápia kapcsán ez a párbeszéd kibővül a küldő intézményekkel, a génterápiás ke- zelőcentrumokkal, sőt a logisztikai szolgáltatókkal is. Egyelôre ilyen párbeszéd nem zajlik, hazánkban legalábbis biztosan nem.
Miért nem?
Vannak vallott meg követett értékek, és ezek között elég nagy a távolság. Miközben a hatóság is és a cégek is patetikusan beszélnek a betegek megmentéséről, valójában egyikük sem csak a betegeket akarja megmenteni. A cégek olykor gond nélkül kivonnak termékeket, ha azok veszteségesek, és abszolút nem érdekli őket, hogy a betegekkel mi lesz. Ha termékhiány vagy termelési kapacitásproblémák vannak, gond nélkül hagynak ellátatlanul alacsony árszintű országokat, és összpontosítják az elérhető készleteket a módosabbakra.
A hatóság meg gond nélkül tárgyal négy évig egy termék támogathatóságáról, mert sokkal inkább érdeke nyitottságot színlelni valódi megoldás nélkül, mint rövid távon kifizetni egy jelentős összeget az amúgy tényleg elérhető és más országokban már kipróbált kezelésekre. Az egyik pénzt akar spórolni, miközben gyakran teljesen értelmetlen bürokratikus eljárások is kötik. A másik pedig minél drágábban akar eladni, és a legtöbb esetben ugyanúgy a rövid távú, már-már primitív értékpapírpiaci nyomásnak kell megfelelnie, mint egy autógyártónak, élelmiszergyárnak vagy informatikai vállalatnak. A közös, horizontális gondolkodásnak elemi feltétele, hogy itt valaki komolyan gondolja, hogy a közös cél a betegek ellátása. Ebben az erőtérben nagy szükség van olyan szakemberekre, akik mindkét oldalt megjárták, és elő tudják segíteni a sokszor teljesen reménytelen távolságban lévô konstruktív párbeszédet.
Az adherenciában hol csúszik el a kommunikáció?
Ez a téma példája a vallott és követett értékek közötti ellentétnek. A jó adherencia előmozdítása szerintem kormányzati feladat lenne, azonban teljesen nyilvánvaló, hogy a kormányzat nem érdekelt a gyógyszerkiadások rövid távú növelésében, ami majd hosszabb távon hozna csak eredményeket, esetleg megtakarításokat is. Ehhez mérten a kormányzat mindig kétarcúan állt a kérdéshez: minden megnyilatkozásában támogatta azt, ám mégsem tett soha semmit, akárcsak annak előmozdítása érdekében sem. Éppen ezért a feladat marad a piaci szereplőkre, ami maximum a második legjobb megoldásnak tekinthető, és így csak akörül folyik a vita, hogy meddig tart a betegedukáció és hol kezdődik a gyógyszerpromóció. A válasz nyilván az, hogy attól függ, honnan nézzük. Be kéne szedni? Orvosilag indokolt? Igen. És ha valaki szól, hogy be kéne szedni, az már a fogyasztásösztönzés? Attól függ, de ha igen, akkor az meg tilos a vényköteles gyógyszereknél. Ezzel be is zárult a kör.
Danó Anna
