A kórok pontosabb elkülönítésével egyre több lesz az orphan is

Ritka betegnek drága a gyógyszere

A közelmúltban egy ország ismerhette meg a sajtóból azt a spinális izomatrófiában (SMA) szenvedő kislányt, akinek családja – tb-támogatás híján – alapítvánnyal próbál összegyűjteni mintegy százmillió forintot gyógyszerre. Ezúttal a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) szakértője, dr. Bidló Judit bemutatja olvasóinknak a ritka betegségek gyógyszereinek sajátos piacát és hazai közfinanszírozását.

Fotó: 123rf.com

Olyan, az életet veszélyeztető, vagy krónikus betegségek kezelésére szolgálnak, amelyek előfordulása csekély, azaz 10 ezeremberből 5-nél kevesebbet érintenek. E meghatározás alapján számolva: az Európai Unió területén mintegy 30 millió ember szenved ritka betegségben. Közülük is a legnagyobb számban olyanokban, amelyek előfordulási aránya kisebb, mint 1/100 000 fő.

Annak érdekében, hogy a gyógyszercégek motiváltak legyenek a fejlesztésben, számos előnyt élveznek az e kategóriába sorolt gyógyszerek a törzskönyvezésük során
és az árazásuk kapcsán:
– Sokkal kisebb betegszámmal elvégzett vizsgálatok is elegendőek a regisztrációhoz. Sok esetben nem szükséges kontroll kar a vizsgálatokhoz.
– Gyorsított, kedvezményes árú a törzskönyvezés.
– Nem kell alkalmazni a költség-hatékonyságra vonatkozó mutatószámokat, így a gyógyszer ára szabadabban határozható meg.

A ritka betegségek 80%-a genetikai eredetű. Ami azt is jelenti, hogy már az újszülöttek 3-4%-át érintheti valamilyen ritka betegség. A ritka betegségek száma folyamatosan
gyarapszik is, ahogy egyre több, részletesebb információval rendelkezünk a daganatos és degeneratív kórokról. Mivel egyre jobban szét tudjuk választani a hasonló
megbetegedéseket, egyre pontosabb és szűkebb definíciókkal dolgozhatunk. Így
az egyes alcsoportokba tartozó betegségek közül már több is megfelel “a ritkák” definíciójának. (Például míg az emlődaganat 50-60 évvel ezelőtt még egyetlen betegség volt, addig ma 40-50 altípusát ismerjük – a molekuláris profiltól, és a daganat
elhelyezkedésétől függően –, melyek jelentős része a ritka betegségkategóriába tartozik). Ennek eredményeképp ma már 6-8000 féle ritka betegséget azonosítottak.

Az Európai Unió központi törzskönyvezőhatósága az elmúlt 6 évben 210 orphan
státuszú készítmény részére adott ki forgalomba hozatali engedélyt. Ezek különböző mértékben befolyásolhatják a betegség lefolyását. A kezelések néhány esetben teljesen stabilizálhatják, illetve meggyógyíthatják a beteget, néhány esetben csak annak előrehaladását lassítják.

A ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszereknek nagyon sok fajtája van
(ahogy nagyon sok ritka betegség is), de az alábbi fő csoportok a legjellemzőbbek:
– A betegség következtében a szervezet nem termel bizonyos enzimeket, ezek miatt
különböző anyagok felhalmozódhatnak a szervezetben, amik rontják az egyes szervek működését (tárolási betegségek) – a gyógyszer pótolhatja a hiányzó enzimet.
– A betegség következtében a szervezet nem termel bizonyos fehérjéket, ezek
miatt egyes szervek nem tudnak működni (ebbe a csoportba tartozik az SMA is,
ahol nem termelődik az izomműködéshez szükséges fehérje). Ilyen esetben a gyógyszer pótolhatja magát a kieső fehérjét (ez történik pl.: a vérzékenység esetén, ahol magát az alvadáshoz szükséges vérfaktort juttatjuk a szervezetbe), vagy olyan anyagot juttatunk be, ami segíti a kieső fehérje termelését (ez történik az SMA esetében).
– A betegség következtében az immunrendszer a szervezet saját elemeit idegenként
ismeri fel, és elpusztítja az egyes szervek bizonyos részeit (autoimmun betegségek), ilyenkor immunrendszerre ható készítményeket kell alkalmazni.
– Daganatos betegség következtében a szervezet nem tudja megfékezni a kóros
sejtburjánzást, ami károsíthatja az adott szervet. A legjobb eredmény úgy érhető el, ha célzott terápiákkal próbáljuk befolyásolni a sejtosztódást.
– Vírusfertőzés miatt leáll egyes szervek működése (pl.: hepatitis, ebola). Vírusellenes készítményeket juttatunk a szervezetbe. Az imént említett betegségekben közös,
hogy kezelés nélkül valamennyi halálhoz vezethet. A gyógyszerfejlesztés költségei nem kisebbek egy ritka gyógyszer kifejlesztésénél, mint ha egy gyakori kór kezelésére
fejlesztenék ki az adott készítményt. Sőt, mivel ezen termékek jelentős része biológiai készítmény, ezért a költségek még magasabbak lesznek. Így a gyógyszergyártók
úgy határozzák meg a termékeik árát, hogy az kevés betegen történő alkalmazás esetén is jövedelmező legyen.

Egy gyógyszer árának értékelése alapesetben a költséghatékonysági mutató vizsgálatával történik, amely megmutatja, hogy egy egységnyi egészségnyereség (a várható élettartam meghosszabbodása, a rokkantság mértékének, vagy a tünetek súlyosságának mérséklődése és/vagy az életminőség javulása) megnyerése mennyibe kerül. Az Európában elfogadott általános gyakorlat szerint egy készítmény akkor
tekinthető költséghatékonynak, ha egy megnyert életév (QALY / Quality-Adjusted
Life Years) költsége nem haladja meg az egy főre jutó GDP kétszeres (néhány helyen háromszoros) értékét.

Magyarországon erre vonatkozóan az “Emberi Erőforrások Minisztériuma szakmai
irányelve az egészségügyi technológia értékelés módszertanáról, és ennek keretében költséghatékonysági elemzések készítéséről” című irányelv ad útmutatást
az alábbiak szerint: „Abban az esetben, ha a vizsgált technológia a komparátor technológiákhoz képest magasabb áron nyújt plusz egészségnyereséget, a költséghatékonyság becsléséhez tájékoztató jellegű költséghatékonysági küszöbérték 1határozható meg.

Alapesetben az egy főre jutó bruttó hazaiössztermék (GDP) legutolsó, Központi
Statisztikai Hivatal adatbázisában elérhető hazai adatának háromszorosánál nagyobb inkrementális költséghatékonysági rátával (Ft/QALY) bíró technológiák nem tekinthetők
költséghatékonynak (kizárási küszöb). Az így meghatározott költséghatékonysági
küszöb csupán tájékoztató jellegű, az egyéb bemutatott eredményekkel egyetemben
szükséges figyelembe venni, szem előtt tartva a technológia gyógyító- megelőző folyamatban betöltött státuszát is. Egyes technológiák e küszöb mellett nem költséghatékonyak (pl. a ritka betegségek [orphan] kezelését célzó terápiák), ugyanakkor a befogadási döntések során a költséghatékonyság egy a befogadási
szempontok közül (pl. hatásosság, eredményesség, méltányosság, költségvetési hatás) és azokkal együtt vizsgálandó.”

Az elmúlt esztendőben az érvényes honi küszöbérték: 11 755 797 Ft volt.
A ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek költséghatékonysági rátája nem vethető össze a többi gyógyszerével. Ugyanis a ritkák megfelelő mutatója általában 10-20-szorosan, ám például az SMA esetében 60-80-szorosan haladja meg a
magyarországi küszöbértéket.

Több országban erre a termékkörre a fizetési hajlandóságot szokták vizsgálni,
vagyis azt, hogy a társadalom mennyit hajlandó áldozni egy-egy beteg állapotának javítására. Ennek során fókuszcsoportos beszélgetések és mélyinterjúk keretében
vizsgálják betegcsoportok, a lakosság, orvoscsoportok és politikusok hozzállását
egy-egy terápia költségéhez, illetve, hogy mekkora egészségnyereségért mennyit
lennének hajlandóak áldozni saját pénzükből, illetve a közpénzekből.

Magyarországon a ritka betegségek kezelésére szolgáló medicinák finanszírozása
több forrásból történik. Az onkológiai ritka gyógyszereket a többi onkológiai
készítménnyel együtt a befogadásukat követően a “Nagy értékű gyógyszertámogatás” sorról finanszírozza az egészségbiztosítási alapkezelő. Ugyaninnen történik 3 esztendeje a hemofilia és a hepatitis kezelésére szolgáló készítmények finanszírozása is. Ezekhez a termékekhez közbeszerzés útján jutnak hozzá.

Kórházi egyedi méltányosság keretében történik a tárolási betegségek kezelésére
szolgáló készítmények, és az újonnan megjelenő orphan készítmények finanszírozása.
A többi termék finanszírozása a vényes egyedi méltányosság terhére történik.
Alapvetően nincs elkülönített pénzösszeg a ritka betegségek kezelésének finanszírozására, az általában a várható betegszám és várható költségek alapján kerül kialakításra. A finanszírozásnak az a tipikus dilemmája, hogy ugyanabból a pénzből
kezeljünk-e 1 millió magas vérnyomásost, vagy 40 ritka betegségben szenvedőt?

HOZZÁSZÓLÁSOK

  1. MarketingPirula szerint:
    2019. április 28. 16:15

    Kedves Cikkíró!
    Honnan veszik ezeket az adatokat???
    Létezik itthon is betegregiszter, az itt megjelenő SMA betegek száma több, mint 120 ma Magyarországon.
    Becsült betegszám kb.150-200.
    Hamis adatokkal hamis tények születnek.
    Több, mint 60 beteg adott be egyedi engedélyt a Spinraza ártámogatására, főként beteg gyerekek (szülei).
    Kb.40 gyerek kap kezelést, tehát kevesebb, mint a regisztrált betegek harmada.

    Üdvözlettel, Buday Krisztina
    SMA Izomsorvadásos Betegek Magyarországi Egyesületének elnöke

  2. MarketingPirula szerint:
    2019. július 07. 05:43

    Kedves Buday Krisztina!
    Mint olvashatja a cikkben az adat a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő adatai.

Szóljon hozzá!

(Kötelező.)

(Kötelező - nem jelenik meg.)

(Nem kötelező.)

You may use these HTML tags and attributes: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>