Az EU illetékesei nem néznék tovább tétlenül a terápia nélküli betegségeket: a kielégítetlen igények dilemmája a gyógyszerügyi reformcsomag egyik fontos elemévé lépett elő. A döntéshozók a gyógyítás fehér foltjai felé terelnék a vállalati kutatásokat, az iparágnak azonban ez nagyon nem tetszik, és meg is indokolja, hogy miért nem.
Nagy viták zajlanak az Európai Unióban a közösség tervezett új gyógyszeripari szabályozásáról. Az idén lapunkban is írtunk már arról (Marketingpirula, 2023. május), hogy az Európai Bizottság törekvéseinek némelyike mennyire nem tetszik a gyártóknak. Legfőképp az, amely a szabadalmi védettség csökkentésével büntetné, ha egy innovatív készítmény nem egyszerre válik elérhetővé az EU egész területén – tehát a kisebb, illetve kevésbé fizetőképes országokban is ugyanakkor, mint a nagy és gazdaságilag erősebb tagállamokban. Az ágazatnak a Bizottság gyógyszerreformja ellen folytatott harcában azonban egy második front is megnyílt: a kielégítetlen gyógyszerszükségletek problémája.
Fotó: 123rf.com
Mi lesz az innovációval?
A szándék első ránézésre meglehetősen ártatlan. Bevezetnének egy ösztönzőt azon új gyógyszerek, illetve fejlesztőik jutalmazására, amelyek olyan súlyos betegségeket kezelnek, amelyekre addig egyáltalán nem létezett hatékony terápia. Az iparág egyes képviselői részéről azonban heves reakciókat váltott ki ez a gondolat: az ellenvetések a bürokrácia növelésével kapcsolatos félelmektől egészen addig terjednek, hogy egy ilyen rendszer gátolná az innovációt. (Ezen a ponton egyébként összeér a kérdés az említett, az egyenlő hozzáférhetőség javításának ügyében kifejezett aggodalmakkal.)
„Egy újabb értékelési szempont [a gyógyszerek engedélyezési folyamatában] csak bonyolultabbá tenné a helyzetet, és konfliktusokat generálna a tagállamok között” – idézte a témában a Politico.com Christian Deleuze-t, a Sanofi innovációs igazgatóhelyettesét. Deleuze és kollégái valójában attól tartanak, hogy azok a termékek, amelyek nem esnek a „kielégítetlen gyógyszerszükségletet lefedő új készítmény” preferált kategóriájába (tehát az új gyógyszerek többsége) egészen más elbánásban részesülnek, és az állami finanszírozókkal folytatott tárgyalásokon rosszabb pozícióból indulhatnak.
A Sanofi vezetője nem is titkolta, hogy végső soron ezt a veszélyt látják az ötlet mögött, és ezért gondolják, hogy rosszat tenne a fejlesztéseknek. „Vajon tényleg az a cél, hogy ösztönözzük azokat, akik megpróbálják lefedni a még kielégítetlen gyógyszerszükségleteket, vagy a szabályozók inkább annak a lehetőségét keresik, hogyan lehetne – bizonyos értelemben mesterségesen – negatívan befolyásolni más termékek értékének a megítélését?” – tette fel a kérdést.
Kijelölt pálya
A döntéshozók ezzel szemben úgy látják, hogy az új kategória bevezetésével a gyógyszeripari kutatásokra fordított kiadásokat éppen azokra a területekre tudnák irányítani, ahol a társadalmi haszon szempontjából a legnagyobb szükség lenne egy-egy súlyos betegség terápiájának megjelenésére: ily módon a megtérülést szem előtt tartva működő piacot arra lehetne terelgetni, amerre magától nem feltétlenül menne. Ez a koncepció persze nem új, az államok és a nemzetközi szervezetek már régóta gondolkodnak például azon, hogy miként lehetne rávenni a gyógyszercégeket olyan, üzletileg bizonytalanabbnak tűnő befektetésekre, mint bizonyos vírusok elleni védőoltások kifejlesztése. Azt, hogy ez esetben az EU illetékesei elszántak, jelzi, hogy az elképzelés ott van a reformcsomag tervezetében.
A dokumentum kettébontja a kielégítetlen gyógyszerszükséglet fogalmát. E felosztás szerint az egyik minden olyan újonnan jóváhagyott gyógyszerre vonatkozna, amely megfelel a kritériumoknak. A másik a nagymértékben kielégítetlen szükség kategóriája, amelybe a 2000-ből kevesebb mint 1 embert érintő ritka betegségeket kezelő termékek tartoznának. Mindkettő ugyanúgy működne: ha az Európai Gyógyszerügynökség által jóváhagyott gyógyszer megkapja a minősítést, akkor a szabadalma hosszabb védelmet kap a piacon – plusz hat hónapot, illetve egy évet, attól függően, hogy melyik csoportba sorolható. Tegyük hozzá, ez a bónuszidő mindkét esetben az EU által csökkenteni tervezett védettségi idő leendő rövidebb terjedelméhez – tehát nem a mostani állapothoz – képest járna, ami még érthetőbbé teszi, miért nem repesnek a gyártók az örömtől.
Egy gyógyszer akkor kapná meg a kielégítetlen szükséglet minősítést, ha olyan „életveszélyes vagy súlyosan legyengítő állapotot” kezel, amelyre nincs terápia – vagy a meglévő nem tekinthető kielégítőnek –, és „a betegség morbiditásának vagy mortalitásának jelentős csökkenését” eredményezi. Ezzel szemben a „nagymértékben kielégítetlen gyógyszerszükséglet” olyan ritka betegségek gyógyszerei számára van fenntartva, amelyekre nem létezik kezelés, vagy amelyek esetében a gyógyszer „kivételes terápiás előrelépésnek” minősül.
Új modellt akarnak
A megfontolás emögött nemcsak az, hogy a gyógyszerfejlesztőket jutalmazni kell, a jelenlegi rendszerben pedig ilyen szempont nyilvánvalóan nem érvényesül. (De tény, hogy az EU ritka betegségekre vonatkozó szabályainak 2020-ig tartó felülvizsgálata például megállapította, hogy a ritka betegségek 95 százalékára még mindig nincs gyógymód.) A gyógyszertámogatások finanszírozásáról döntő politikusokat frusztrálja, hogy finoman szólva nem minden új termék jelent paradigmaváltást az adott területen. Egy belga tanulmány nemrég megállapította, hogy a 2004 óta az országban a 12 leggyakoribb rákfajtára engedélyezett gyógyszerek hat rákfajta esetében nem javították a túlélési arányt, a másik hat esetében pedig csak kismértékben. A kiadások viszont közben ugrásszerűen nőttek.
Ezt a jelenséget egyes tagállamokban akkora problémának látják, hogy egyértelmű elvárás lett az EU felé: érje el, hogy a gyógyszeripari befektetések oda irányuljanak, ahol azokra a legnagyobb szükség van – az állami finanszírozók meg készségesen figyelembe veszik majd az új kritériumokat, amikor a támogatások nagyságáról döntenek. „Eljött az ideje, hogy új megoldásokban gondolkodjunk, amelyek lehetővé teszik az üzleti modellek átállítását olyanokra, amelyek a társadalmi és betegszükségletekre összpontosítanak, és nem a kínálatra” – olvasható az Ausztriát, Belgiumot, Írországot, Luxemburgot és Hollandiát tömörítő, úgynevezett Beneluxa országcsoport által készített állásfoglalásban.
A jelek szerint az uniós intézményeknél vevők erre az érvelésre. Júniusban Olga Solomon, az Egészségügyi és Élelmiszer-biztonsági Főigazgatóság gyógyszerekkel foglalkozó részlegének igazgatója azt mondta, hogy a cél „az ösztönzőkön túli változások katalizálása”, és hogy a Bizottság „életciklus-alapú” megközelítésre törekszik a gyógyszerfejlesztéssel kapcsolatban: reméli, hogy az új kategória bevezetésével inspirálhatja az érdekeltek – így a nemzeti hatóságok, a finanszírozók, az ipar és a betegszervezetek – közötti vitákat.
Egyszereplős részpiacok?
A nézeteltérés mindenesetre már adott. Alexander Natz, az Európai Gyógyszeripari Vállalkozók Szövetsége (a gyógyszeripari kkv-k lobbicsoportja) képviselője szerint fennáll a veszélye annak, hogy ha egy gyógyszer egyszer elnyeri a kielégítetlen gyógyszerszükséglet címkét, az kizárja az ugyanezen a területen piacra kerülő más gyógyszereket. Ami nemcsak azért lenne gond, mert így nem lenne árcsökkentő verseny, hanem azért is, mert rengeteg beteg van, akinél valamelyik készítmény nem hat, egy másik viszont igen.
Natz azt is helyteleníti a tervezetben, hogy a kielégítetlen szükséglet címkét csak a gyógyszerek engedélyezése után ítélnék oda. Vagyis amikor a vállalatok az üzleti döntéseiket meghozzák, még nem lehetnének biztosak abban, hogy a gyógyszerjelöltjük jogosult lesz a minősítésre – elvégre előfordulhat, hogy egy versenytárs megelőzi a saját fejlesztésével. Ez a bizonytalanság nyilván tompítaná az elérni kívánt ösztönző hatást.
A Bizottságnak a kielégítetlen gyógyszerszükséglet fogalmára megalkotott definíciója ugyanakkor nem az egyetlen. Az Európai Parlament gyógyszerirányelvének első tervezete egy lazább meghatározást tartalmaz, amely olyan gyógyszerekre is kiterjed, amelyek „jelentős pozitív hatást gyakorolnak az életminőségre” vagy „jelentősen késleltetik a betegség vagy a szövődményei kialakulását”.
Belga minta
Egyébként akad már olyan uniós ország, ahol létezik valamiféle ösztönző szabályozás, bár más, mint ami az EU-ban napirenden van. Belgiumban 2014-ben hatályba lépett egy törvény, amely lehetővé teszi, hogy a kielégítetlen szükségletre reagáló új gyógyszerek gyorsított eljárásban kerüljenek forgalomba. A szabályozók jelenleg a modell finomításán dolgoznak, így az akár az európai javaslat lehetséges mintájául is szolgálhatna.
A jövő év elején, amikor a gyógyszerügyi reformcsomagról szóló viták várhatóan a döntő szakaszba érnek, történetesen Belgium tölti majd be az EU soros elnökségét, már csak ezért is érdemes lesz odafigyelni erre a példára. Diane Kleinermans, a belga állami társadalombiztosítási intézet gyógyszer-visszatérítési bizottságának elnöke meg is erősítette, hogy ez a téma az egyik olyan prioritás, amellyel az elnökség alatt foglalkozni szándékoznak.
Galambos Péter
