Méltányos-e, ami tömegesen egyedi?

A törzskönyvezés még nem garancia a klinikai egészségnyereség-többletre

A naponta beérkező méltányossági kérelmek mennyisége túl nagy, míg a mérlegelésükre rendelkezésre álló idő és információ túl kevés az egyes esetekben elérhető egészségnyereség meghatározásához. Ennek ellenére az egyedi támogatások viszik el a gyógyszerkasza mind nagyobb részét. A kapcsolódó dilemmákat dr. Bidló Judit, a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) szakértője segít megvilágítani.

Az elmúlt esztendőben benyújtott egyedi méltányossági kérelmek száma elérte a 18 ezret. Ez naponta több mint 100 kérelem beérkezését jelenti.

A gyógyszertámogatás kiadásainak most már csaknem  10 százalékát egyedi méltányossági jogcímen fizetik ki, ami önmagában kérdőjelezi meg a rendszer jogosultságát ebben a formában.

Napi 100 beérkezett kérelem elbírálása nem történhet meg olyan részletes elemzések, mérlegelések mentén, ami segítséget nyújt a valóban egyedi döntések meghozatalában. Az egyes gyógyszer-kérelmek esetében a döntéshozatalt tovább nehezíti, hogy az újonnan regisztrált készítmények esetén még nincs elegendő információ a készítmény hatékonyságára vonatkozóan. Az elmúlt években mind az amerikai, mind az európai törzskönyvező hatóság bevezette a gyorsított törzskönyvezési eljárást és a feltételes befogadás intézményét is. A mai gyors információáramlásnak köszönhetően, az amerikai törzskönyvezés után már akár néhány nappal megjelennek az első méltányossági kérelmek a legújabb terápiákra.

A döntéshozatal ilyenkor két esetben különösen nehéz:

  • ha olyan terápiás területen jelenik meg készítmény, ahol eddig semmilyen terápia nem volt elérhető (erre legjobb példa a közelmúltban nagy sajtóvisszhangot kapott SMA – gerincvelői izomatrófia kezelésére alkalmas terápia). Ezekben az esetekben a készítmények prémium árasak, nincs összehasonlítási alap más készítményekkel, költséghatékonyság-elemzésre a rendelkezésre álló rövid idő alatt nincs lehetőség.
  • ha olyan készítmény jelenik meg, mely egy adott terápián plusz kezelési vonalat jelent, vagy adott kezelési vonalban alkalmazva az egészségnyereség-többlet kimutatható statisztikailag, de klinikai relevanciája megkérdőjelezhető. Mindezt szintén prémium áron, melynek a tárgyalására nincs lehetőség a kérelem elbírálása során.

A befogadási eljárások lezajlása után, a kihirdetést követően tehermentesül az egyedi méltányossági kassza, azonban a terápiák gyors megjelenése miatt nagyon hamar új készítményekre is azonos összegeket kell kifizetni.  (Ezt mutatja be az 1. ábra.)

Az elmúlt években a gyógyszerkutatások legnagyobb része onkológiai gyógyszerek fejlesztésére irányult. Az elmúlt 10 évben az EMA közel háromszort annyi daganatellenes készítményt regisztrált, mint bármely más terápiás területen. (2. ábra)

Ennek megfelelően a kérelmek jelentős része különböző daganatos megbetegedések kezelésére szolgáló gyógyszerek támogatására érkezik.

Daganatos betegségek esetén sokszor különösen nehéz meghatározni a valós egészségnyereség mértékét. A törzskönyvezés során a készítmény alkalmazásával elérhető előny/kockázat arányt mérlegelik, így a regisztráció önmagában még nem jelenti azt, hogy a gyógyszerrel valós klinikai többlet egészségnyereség érhető el. 2014-ben az Amerikai Klinikai Onkológiai Társaság (ASCO) fogalmazta meg először, hogy a készítmények hatékonyságát nem elég a statisztikai szignifikancia alapján értékelni, hanem azt is fontos vizsgálni, hogy ennek van-e klinikai relevanciája. Az ASCO az ajánlásában azt fogalmazta meg, hogy azon klinikai vizsgálatok eredményét tekinti klinikailag relevánsnak, ahol a progressziómentes túlélési (PFS) többlet, vagy a teljes túlélésben megfigyelt többlet eléri vagy meghaladja a 2,5 hónapot a standard terápiákhoz képest. A JAMA Oncologyban megjelent elemzés szerint a 2014. április 1. és 2016. március 1. között regisztrált 47 daganatterápiából 25 felelt meg ezeknek a kritériumoknak a PFS tekintetében, és 9 a teljes túlélés tekintetében.

A személyre szabott orvoslás elterjedésével, az elérhető genetikai adatok segítségével a gyógyszerfejlesztés új irányt vett, és eltolódott a célzott terápiák felé. Az európai törzskönyvező hatóság (EMA) 2019 áprilisában frissítette irányelvét a daganatterápiák értékelésére vonatkozóan. Az irányelv kiemeli, hogy a daganattípusok hagyományos szerv- vagy szövettani alapú felosztásáról át kell térni a biomarkerek vizsgálatára, mivel abból jelentősen kedvezőbb adatok nyerhetők.

Egyedi méltányossági gyógyszerkérelmek esetén rendkívül nehéz megítélni a várható eredményességet. Az érintett betegeknek a túlélés reménye (még ha az csak néhány hetes) bármit megér. A kezelőorvosaikkal való beszélgetések során sem mindig tisztázzák, hogy milyen eredmények várhatók a kezeléstől. A beteg számára ‒ főleg, ha nem kapott elegendő segítséget a helyzete reális megítéléséhez ‒ nem elfogadható a kérelem elutasítása, különösen akkor, ha annál költséghatékonysági szempontokra hivatkoznak.

Az onkológiai kérelmek esetén az első engedélyeket általában rövidebb időre (3-4 hónap) állítják ki, mert fontos, hogy kiderüljön az adott beteg tényleg reagál-e a kért kezelésre. A tapasztalatok alapján azokban az esetekben, ahol a kezelést a megfelelő biomarker igazolásával határozták meg, hosszú, stabil állapotra számolhatunk. Míg azokban az esetekben, ahol a készítmények nem célzott terápiák, és esetleg már csak 2.-3.-4. vonalban kerülnek alkalmazásra sokkal rosszabbak az eredmények. Ezt igazolja öt, a legtöbb betegnek adott készítmény példáján a 3. ábra is, ami azt mutatja, hogy a biomarker alapján nem differenciálható betegek kezelésre alkalmazott egyes szereknél a hónapok múlásával hányan maradnak a terápiában.

* A biomarker alapján nem differenciálható betegek kezelésre alkalmazott, legtöbb beteg részére adott készítmény példáján