Nem csupán tudományos publikációkat, hanem klinikai fázisba lépett gyógyszerjelölteket, mesterséges intelligencián alapuló diagnosztikát és világszínvonalú gyártástechnológiát hagy hátra a Nemzeti Gyógyszerkutatási és Fejlesztési Laboratórium (PharmaLab) projekt. A PharmaLab alapjául szolgál az új, misszióvezérelt nemzeti kutatási rendszernek.

Nem ér véget a PharmaLab program, sőt, ez adja az alapját az új, Misszióvezérelt Nemzeti Laboratóriumok rendszerének – jelentette be Bódis László innovációért felelős helyettes államtitkár az eseményen. – A cél már nemcsak a kutatás, hanem az, hogy a laborfalak közül kilépve valódi megoldások szülessenek a társadalmi és gazdasági kihívásokra.  A PharmaLab az elmúlt években sikeresen ültette egy asztalhoz az egyetemeket, a kutatóintézeteket és a piaci szereplőket. Ez a hálózat ma már a korai kutatásoktól a gyártás előszobájáig képes végigkísérni egy-egy új terápiás eljárás vagy gyógyszer útját.

Mi várható a közeljövőben?

• A 20 milliárd forintos keretösszegű Misszióvezérelt Programra ötszörös volt a túljelentkezés, ami mutatja a hazai kutatói kedv erejét.
• Egy külön 10 milliárdos gyógyszerfejlesztési program is indult, hiszen az élettudományok területén rejlik a legnagyobb magyar innovációs lehetőség.
• A következő hónapokban hirdetik ki mindkét pályázat nyerteseit. Sok ígéretes, már klinikai tesztek előtti szakaszban járó fejlesztés éppen a PharmaLab szakmai műhelyeiből nőtte ki magát.

A kormány célja, hogy a tudásból ne csak publikáció, hanem sikeres spin-off vállalkozás és a betegek számára elérhető gyógyszer legyen, miközben a legtehetségesebb fiatal kutatóinkat itthon tartjuk – foglalta össze Bódis László.

Válasz a globális kihívásokra: technológiatranszfer és innováció

A PharmaLab projekt kiváló példa arra, hogy a kutatói közösség összefogása és a fiatal tehetségek bevonása révén Magyarország nemcsak megértheti a világ tudományos fejlődésének irányait, hanem aktívan be is kapcsolódhat a nemzetközi vérkeringésbe – mondta Lengyel László, a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal elnökhelyettese. Hozzátette azt is, hogy a jövő sikere a kutatók megbecsülésén és az eredmények gazdasági hasznosíthatóságán múlik, hiszen a megfelelően támogatott és motivált szakemberek jelentik azt az értéket, amely képessé teszi a hazai innovációt a globális alkalmazkodásra.

Nem értek a gyógyszerekhez – fogalmazott Charaf Hassan, a Budapesti Műszaki és Gazdaságtudományi Egyetem (BME) rektora, aki azt hangsúlyozta, a projekt rámutatott arra is, hogy az orvosi és a mérnöki terület nem két külön diszciplína. A rektor kiemelte, hogy a PharmaLab valódi sikersztori, mert a korábbi szétforgácsolt projektekkel ellentétben itt egy egységes, közös célok mentén összefogott csapat jött létre.

A szektor szereplői az egyetemek kiválóságaival összefogva olyan ökoszisztémát hoztak létre, amelynek haszna elsősorban a betegágyaknál jelentkezik – mondta Nagy Péter, a HUN-REN Magyar Kutatási Hálózat tudományos főtanácsadója. Kiemelte, hogy a program indításakor a legnagyobb kihívást a klinikummal való szoros együttműködés jelentette, de a PharmaLab vezetése ezt sikeresen teljesítette az Országos Onkológiai Intézettel kötött stratégiai partnerség révén. Ennek köszönhetően egy olyan gyógyszerinnovációs alap jött létre, amely a magyar fejlesztéseket világszinten is láthatóvá teszi.

A legnagyobb kihívást az európai innovációs térbe való integráció jelentette a projekt során, de egy alapos elemzés feltárta a magyar innovációs hálózat egyik kritikus pontját – mondta összefoglalójában Keserű György Miklós, a HUN-REN TTK Gyógyszerinnovációs Központjának igazgatója. – Ez a „gap” az intézeti szféra és az ipari szereplők közötti technológiatranszfer területén mutatkozott meg, a jelenlegi erőfeszítések pedig éppen ezen híd megerősítésére irányulnak a sikeresebb hasznosítás érdekében. A Nemzeti Laboratórium vezetője megemlítette azt is, hogy  a gyógyszeripar Magyarország kiemelt gazdasági ágazata, ahol a PharmaLab programnak sikerült az összes hazai gyártóbázissal rendelkező vállalattal szoros szakmai kapcsolatot kiépítenie.

Mesterséges intelligencia, hálózattudomány és „megszelídített” hatóanyagok az onkológiában

A PharmaLab Molekuláris Onkológia pillérének kutatásaiból adtak összefoglalót a projektben résztvevő fiatal szakemberek. Arról, hogy miként prognosztizálható az emlőtumor túlélése mesterséges intelligenciával, Győrffy Balázs pillérelnök, a Semmelweis Egyetem Bioinformatikai Tanszékének tanszékvezetője számolt be. A kutatás során egy olyan MI-alapú algoritmust fejlesztettek ki, amely a hagyományos klinikai adatok alapján – nyirokcsomók érintettsége, tumor mérete és elhelyezkedése – pontosabban képes előre jelezni a betegek túlélési esélyeit. Míg a területen legtöbben állatkísérleteket végeznek, ez a projekt úttörő módon a digitális diagnosztika és az algoritmus-alapú orvoslás irányába mozdult el.

A hálózattudományt vetették be a vastagbélrák korai azonosítására azok a fiatal kutatók, akik a daganatok kialakulásáért felelős RAS-fehérjék bonyolult jelátviteli hálózatát vizsgálták. Bioinformatikai módszerekkel azonosítottak öt kulcsfontosságú gént (RAF1, PLCE1, RGL1, RIN1, GRB7), amelyek mintázata alapján már egészen korai stádiumban, nagy biztonsággal megkülönböztethető a daganatos szövet az egészségestől, megalapozva egy új diagnosztikai panel létrehozását.

Új terápiás célpontot jelölt meg a BRCA1-hiányos daganatok kezelésében az a projekt, amely egy olyan DNS-hibatolerancia útvonalat (TLS) vizsgált, amelyet a tumorsejtek a kemoterápia túlélésére használnak. Sikerült azonosítani egy olyan kismolekulát, amely gátolja a folyamatban kulcsszerepet játszó PCNA fehérje módosítását. Ez a felfedezés lehetővé teheti a BRCA1-mutáns emlő- és petefészekdaganatok szelektív, célzott pusztítását.

A Johns Hopkins Egyetemmel együttműködve magyar kutatók olyan tumor-modell sejtvonalakat hoztak létre, amelyekkel a daganatok mutációs „ujjlenyomatait” vizsgálták. Az eredmények segítségével előre jelezhető, hogy egy beteg szervezete reagál-e az adott kemoterápiára, így elkerülhető a felesleges kezelés, és automatizált informatikai diagnosztikával kiválasztható a leghatékonyabb gyógyszer.

Bár a legtöbb gyógyszer a G-fehérje kapcsolt receptorokat (GPCR) célozza, daganatos szerepük eddig tisztázatlan volt, mivel mRNS-szintjük nem tükrözi a valódi aktivitásukat. A kutatók kidolgoztak egy 250 receptort lefedő statisztikai módszert, amely a génexpressziós adatokból képes megbecsülni a receptorok tényleges működését, ezáltal sokkal pontosabban jelezve előre a várható gyógyszerválaszt.

A daganatos betegek jelentős része nem magába a betegségbe, hanem a terápiás rezisztencia kialakulásába hal bele, mert a daganat egy idő után megtanul védekezni a kemoterápia ellen – fogalmazott előadásában Füredi András kutató, a LiPyDau tanulmány egyik első szerzője. A LiPyDau kutatás erre a problémára kínál megoldást egy rendkívül hatékony, de korábban túlzott toxicitása miatt emberi szervezetben nem használható szer (PyDau) „szelídítésével”. A kutatócsoportnak sikerült ezt a hatóanyagot speciális lipidburkolatba, liposzómába csomagolnia. Ez a technológia lehetővé teszi, hogy a rendkívül erős kemoterápiás hatóanyag célzottan, súlyos mellékhatások nélkül jusson el a tumorhoz. A preklinikai tesztek során a LiPyDau képes volt áttörni a gyógyszerrezisztenciát és megduplázni a túlélést olyan agresszív daganatoknál is, ahol a hagyományos szerek már hatástalanok voltak. Az eredmények – amelyeket a Molecular Cancer folyóiratban publikáltak – nemzetközi visszhangot váltottak ki, és megnyitották az utat a klinikai alkalmazás felé.

Forrás és teljes cikk: Pharma Online