Leállítja a Novartis az SMA gyógyszerének kísérleteit

A Zolgensma új, erősebb hatóanyagú változatától azt remélik, hogy idősebb gyerekeken is segíthet, de az állatkísérletek során problémák léptek fel – írja a HVG.

Leállíttatta a Zolgensma új változatának klinikai vizsgálatait az Egyesült Államok Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala (FDA), mert az állatkísérletek alatt problémák léptek fel – jelentette be a gyógyszer gyártója, a Novartis.

A Zolgensma neve a legtöbb magyarnak ismerős lehet, a génterápiát kedden kapta meg a gerincvelő eredetű izomsorvadásban (SMA) szenvedő magyar kisfiú, Zente. 

A most leállított kísérletek nem a már engedélyezett gyógyszerre vonatkoznak, hanem annak magasabb hatóanyagú változatára, a Strongra. A már engedélyezett szert nem érinti.

A Novartis részvényei egy százalékkal estek a hírre, de szakértők szerint több időre van szükség ahhoz, hogy tudják, az milyen hatással lesz ez a Zolgensma jövőjére. „Jobban meg kell ismernünk a problémát, és azt is, hogy ennek az emberkísérletekre lehet-e bármilyen hatása” – nyilatkozta a Reutersnek egy elemző.