Már hat, gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő gyermek számára hagyták jóvá az állami finanszírozású génterápiás kezelést – közölte a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK).
Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere jelentette be korábban, hogy idén áprilistól – egyedi méltányosság alapján – elérhetővé vált Magyarországon az SMA kezelésére a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer. A Spinraza és az Evrysdi mellett a Zolgensma a személyre szabott orvoslás legmodernebb kezelési módjai közé tartozik.
A beérkezett egyedi méltányossági kérelmeket az emberi erőforrások minisztere utasítására a NEAK soron kívül áttekintette. A Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) egyénre szabott szakmai vizsgálatokat végzett, valamint tájékoztatta a szülőket a kezelés előnyeiről és veszélyeiről.
A döntés értelmében minden kérést jóváhagytak. Négy gyerek a Bethesda Gyermekkórházban, kettő pedig a Semmelweis Egyetem Klinikai központjában kapja meg a kezelést – olvasható a NEAK közleményében.
A terápiát nem régóta támogatja az állam: emlékezetes, hogy 2019-ben a másfél éves Zente még országos gyűjtés eredményeképpen kaphatta meg:
(MTI)