A címben foglalt „feladvány” csak egyike azoknak a kihívásoknak, amelyek jelen állás szerint leginkább foglalkoztathatják a globális gyógyszeripar szereplőit a 2020-as években. Ami már most látszik: átalakuló termékfejlesztés, politikai bonyodalmak, szigorodó ellenőrzések, új finanszírozási konstrukciók a méregdrága szereknek, valamint a piaci részesedéseket veszélyeztető mobiltelefonos applikációk.
A legnagyobb kihívás továbbra is a legnyilvánvalóbb: működő gyógymódot találni egy sor súlyos betegségre, az Alzheimer-kórtól a rák különféle fajtájáig. Bár biztató fejlemények sok területen vannak, a feladatot különösen nehézzé teszik a társadalmi-politikai környezet változásai. Úgy kellene régóta várt nagy eredményeket elérni, hogy a fejlett világban több helyen is forró téma a drága gyógyszerek problémája, a finanszírozók egyre érzékenyebbek az árazás kérdésére. Az elvárás tehát nagyon leegyszerűsítve még jobb gyógyszerek kifejlesztése, de a korábbiaknál olcsóbban.
Termékfejlesztés mesterséges intelligenciával
Nézhetjük mindezt a kutatás szemszögéből is: a K+F költéseknek nem fenntartható a piac bővülési üteménél gyorsabb növekedése. A termékfejlesztést tehát költséghatékonyabbá kell tenni, csakhogy éppen akkor, amikor a fejlesztés alatt álló termékek, valamint a szükséges klinikai vizsgálatok egyre komplexebbek. Hiszen a vizsgálatok elvégzéséhez szükséges páciensek toborzása éppen a különleges gyógyszerek esetében a legnehezebb – legyen szó ritka betegségekről vagy egy-egy gyakori kór által érintett szűkebb, jól körülhatárolható betegcsoportról.
A sikeres kutatásoktól leginkább függő cégek közül feltehetően azok boldogulnak majd jól a 2020-as években, amelyek sikeresen használják fel a mesterséges intelligenciában, illetve a gépi tanulásban rejlő lehetőségeket, így téve produktívabbá, gazdaságosabbá a K+F-ért felelős szervezeti egységeiket. Ezt azonban könnyebb mondani, mint elérni. A nagy gyártók legtöbbször vagy valamilyen mesterséges intelligenciára specializálódott céggel kötött szoros partneri viszony révén tesznek szert az alkalmazásához szükséges speciális tudásra, vagy felvásárlás útján – bármelyik esetben komoly feladat az együttműködés kialakítása, illetve az integráció levezénylése.
Politikai kockázatok
Várhatóan az Egyesült Államok idei (képviselőházi, szenátusi és elnök-) választási kampányaiban is fontos téma lesz – akár az egészségügyi reformról szóló diskurzus részeként, akár attól függetlenül – az, hogy a világ legnagyobb gyógyszerpiacán miért kerül jóval többe a terápiák többsége, mint a hasonlóan gazdag nyugati országokban. A washingtoni törvényhozásban már több képviselő próbálkozott azzal, hogy legyen egyfajta, a helyi hatóságok által érvényesíthető “sapka” az amerikai gyógyszerárakon. Bár a piacszabályozás legtöbb formájától ódzkodó republikánusok ellenállnak, nem kizárt, hogy előbb-utóbb egy efféle kezdeményezés valamilyen formában átmegy a Kongresszuson, ami alaposan megtépázná számos vállalat profitrátáját.
A gyártóknak ugyanakkor különböző természetű próbatételekkel kell megbirkózniuk az egyes régiókban. Mialatt a fejlett világban a finanszírozók igyekeznek lejjebb szorítani az árakat, a fejlődő országokban is uralkodó a költségcsökkentést középpontba helyező szemlélet, de itt egyenesen az a tét, hogy a termék bejut-e az adott piacra vagy teljesen kiszorul onnan. Ráadásul ezekben az államokban a szellemi tulajdonjogok védelméről rendelkező törvények jellemzően a generikus gyártóknak kedveznek, és még inkább favorizálják a helyi vállalatokat a multikkal szemben.
Brexit, de hogyan?
A politika másutt is megkavarhatja a kártyákat. Azt már tudjuk, hogy az Egyesült Királyság elhagyja az Európai Uniót, a szimbolikus kilépés már meg is történt. Intenzív folyamat lesz, elvégre az év végéig kell megállapodniuk a feleknek, és a lezárandó kérdések listája nagyon hosszú. Bármilyen megegyezés születik a kereskedelmi kapcsolatokról, illetve a vámszabályokról, az mindenképpen befolyásolja majd a gyógyszeripari termékek, illetve az alapanyagok kereskedelmét, az új helyzethez pedig gyorsan kell majd alkalmazkodnia minden érintettnek.
Ha jobb a prevenció, kevesebb gyógyszer kell
A gyógyszeripar szereplői számára ugyancsak fejtörést okozó (össztársadalmi szempontból persze örvendetes) tendencia, hogy mind több állam ismeri fel a megelőzés jelentőségét. Konkrétan azt, hogy a büdzsé sokat spórolhat a gyógyszertámogatáson és sok más, a kezelésekhez kapcsolódó költségen, ha az állampolgárai meg sem betegszenek. Ahhoz, hogy a prevenciós kampány akár csak a legkézenfekvőbb betegségek esetében sikeres legyen, természetesen jelentős befektetésre van szükség, és igazán sokat ígérő, jól felépített, komplex programot egyelőre kevés ország tud felmutatni. De ha néhány további nagy piacon a kormányok igazi eredményeket érnének el a megelőzésben, az középtávon egy eddig jól kalkulálható bevétel tetemes részétől fosztaná meg az iparágat.
Harc a szennyeződések ellen
Már csak az utóbbi két évben tapasztaltak miatt is biztosra vehető, hogy a gyógyszergyártás minősége az idén is a fókuszban lesz. A kínai eredetű, vérnyomáscsökkentőket érintő valzartán szennyezés lelepleződése, az azt követő tömeges termékvisszahívások, majd az Európai Gyógyszerügyi Ügynökség (EMA) és az amerikai Szövetségi Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) hasonló alapanyagokra kiterjesztett vizsgálódásai előrevetítik, hogy más szerek minőségét is szigorúan ellenőrizni fogják. Eközben az EMA kötelezte a forgalombahozatali engedélyek jogosultjait az egyes termékek gyártásához felhasznált hatóanyagok vizsgálatára, azzal, hogy a kockázatelemzések alapján leginkább rizikósnak minősített hatóanyagok tesztelésének 2020 márciusáig le kell zárulnia. Ezek az előírások jelentős hatással lesznek a gyógyszergyártás ellátási láncainak működésére, a nyersanyagok beszerzési és feldolgozási feltételeire. Az ellenőrző vizsgálatok ugyanis nem egyszeri események, a jövőben be kell épülniük a folyamatokba. A nyersanyaggyártók, a hatóanyaggyártók és a gyógyszereket előállító vállalatok szorosabb és jobban dokumentált együttműködésére lesz szükség.
A biotechnológia térhódítása
Az utóbbi évtized egyik legfontosabb trendje volt a biotechnológia előretörése a hagyományos szintetikus kismolekulás gyógyszerek mellett. Ma már tíz fejlesztés alatt álló új termék közül négy biológiai gyógyszer, a nagyvállalatok egyre több pénzt fektetnek ebbe a szegmensbe. Ehhez a helyzethez egyebek között a szerződéses gyártóknak is alkalmazkodniuk kell: akkor tudják megtartani az ügyfeleik bizalmát, ha nélkülözhetetlen tudással, tapasztalattal és infrastruktúrával rendelkeznek.
Gyógyszert részletre
Decemberi adatok szerint világszerte több mint 300 gén- vagy sejtterápia (GCT) van fejlesztés alatt. Ezek egytizede, elsősorban onkológiai indikációkban, már a klinikai vizsgálatok utolsó fázisában tart. Becslések szerint akár félszáz ilyen gyógyszer is piacra kerülhet az év végéig, ami egyfelől örömteli fejlemény, a finanszírozók számára viszont komoly dilemmát jelent, hogy várhatóan hasonlóan drágák lesznek, mint a GCT szegmens eddigi képviselői. A spinális izomatrófia kezelésére használt Zolgensma 700 milliós árával már a magyar közvélemény is megismerkedett két beteg gyereknek indított gyűjtés révén, és a nagyságrend hasonló, például, a Spinraza (szintén SMA), a Yescarta (limfóma) és a Kymriah (leukémia) esetében is.
Tény, hogy tömegeknek nincs ezekre szükségük, de a horribilis ár így is probléma, függetlenül attól, hogy megkérdőjelezi-e valaki a jogosságát. Ráadásul szó sincs arról, hogy minden GCT egyszeri, végleges gyógyulást ígérő terápia lenne. A gyártóknak tehát érdemes felkészülniük arra, hogy alternatív fizetési modelleket dolgozzanak ki a finanszírozók számára azokban az országokban, ahol nem kell gyűjtést rendezni. Van már ilyesmire példa: a Novartis ötéves részletfizetési konstrukcióban értékesíti a Zolgensmát az Egyesült Államokban, a Kymriah esetében pedig utólagos, az eredményektől függő finanszírozásról állapodott meg az USA-ban, Németországban és Olaszországban is. Az igazán nagy pénzügyi feladvány persze majd az lesz, ha sokkal gyakoribb betegségekre is megjelennek a génterápiák.
Tabletta helyett applikáció
Végezetül egy sci-finek hangzó, de valójában nagyon is jelen idejű trend: a digitális terápiák bevezetése. Lassan másfél éve, hogy az FDA engedélyezte a Pear Therapeutics reSET fantázianevű, drog-és gyógyszerfüggőknek szánt, kognitív viselkedésterápián alapuló okostelefonos applikációját, mely bizonyítottan javítja a kezelés hatékonyságát. Azóta két újabb fejlesztés van az FDA asztalán (depresszióra és ADHD-ra), és további 11 valamely kutatási fázisban – olyan indikációkban, mint skizofrénia, autizmus, Alzheimer-kór, akut koronária szindróma, álmatlanság, dohányzásról leszokás, súlyos depresszió és szklerózis multiplex. Aligha teszi bármelyik is teljességgel fölöslegessé a gyógyszeres terápiákat, de ezeken a területeken már egy részleges siker is nagy változásokat okozhat a piac szerkezetében.
Galambos Péter
